Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) ngày 19/10 cấp phép tăng tốc cho thuốc miễn dịch Jemperli (dostarlimab-gxly) dùng đơn trị ở một nhóm người lớn mắc ung thư trực tràng tiến triển tại chỗ. Với bệnh nhân đáp ứng đúng tiêu chuẩn sinh học, thuốc có thể giúp tránh hóa trị, xạ trị và phẫu thuật—những phương pháp thường để lại ảnh hưởng lâu dài đến chức năng ruột, tiết niệu, sinh dục và khả năng sinh sản.

Đây không phải chỉ định cho mọi ca ung thư trực tràng. Bệnh nhân phải chưa được điều trị, ở giai đoạn II hoặc III, và khối u phải có khiếm khuyết sửa chữa bắt cặp sai (dMMR) hoặc mức bất ổn vi vệ tinh cao (MSI-H), được xác định bằng xét nghiệm được FDA cho phép. Người bệnh cần trao đổi với bác sĩ ung thư về xét nghiệm dấu ấn sinh học trước khi xem xét lựa chọn này.

Kết quả nào dẫn đến quyết định?

FDA dựa chủ yếu vào kết quả tạm thời của nghiên cứu pha 2 AZUR-1, gồm 154 bệnh nhân được truyền Jemperli mỗi ba tuần, tối đa chín liều trong sáu tháng. Sau thời gian theo dõi trung vị hơn hai năm, gần ba phần tư bệnh nhân chưa cần phẫu thuật, xạ trị hoặc hóa trị. “Trung vị hơn hai năm” không có nghĩa mọi bệnh nhân đều được theo dõi cùng một khoảng thời gian.

Một nghiên cứu nhỏ hơn do Memorial Sloan Kettering Cancer Center dẫn dắt theo dõi 50 bệnh nhân cùng loại bệnh. Sau điều trị, không bệnh nhân nào còn dấu hiệu ung thư có thể phát hiện; gần 93% duy trì tình trạng đó ít nhất 12 tháng. Trong 27 người đã được theo dõi tối thiểu ba năm, một ca tái phát tại chỗ.

Những con số này giải thích vì sao quyết định được xem là một bước tiến, nhưng cũng cho thấy giới hạn: các nghiên cứu không phải thử nghiệm ngẫu nhiên so sánh trực tiếp với điều trị chuẩn, và thời gian theo dõi còn cần kéo dài để đánh giá nguy cơ tái phát.

“Phê duyệt tăng tốc” nghĩa là gì?

Cơ chế phê duyệt tăng tốc cho phép FDA đưa thuốc đến bệnh nhân sớm hơn khi dữ liệu ban đầu cho thấy lợi ích quan trọng đối với bệnh nặng. Đổi lại, hãng dược phải tiếp tục theo dõi và xác nhận rằng đáp ứng quan sát được chuyển thành lợi ích lâm sàng bền vững. Nếu bằng chứng xác nhận không đạt, FDA có thể thay đổi hoặc rút chỉ định.

Jemperli kích hoạt hệ miễn dịch chống tế bào ung thư, nên cũng có thể khiến hệ miễn dịch tấn công mô lành. FDA cảnh báo các phản ứng miễn dịch có thể nghiêm trọng hoặc gây tử vong. Trong nhóm bệnh này, các tác dụng phụ thường gặp nhất—xuất hiện ở ít nhất 15% bệnh nhân—gồm mệt mỏi, phát ban, tiêu chảy và ngứa.

Người bệnh không nên tự hiểu quyết định này là lời khuyên bỏ phẫu thuật hoặc hóa-xạ trị. Lựa chọn điều trị phải dựa trên giai đoạn bệnh, kết quả xét nghiệm dMMR/MSI-H, sức khỏe tổng thể và kế hoạch theo dõi chặt chẽ với nhóm chuyên khoa.

#sức khoẻ#hoa kỳ
Tác giả

Về người viết

Cộng đồng

Bình luận

Người dùngĐang kiểm tra phiên đăng nhập…

Cuộn đến đây để tải thảo luận.