Thuốc thử nghiệm dazodalibep đạt mục tiêu chính trong nghiên cứu giai đoạn cuối về Sjögren

Amgen cho biết thuốc thử nghiệm dazodalibep đã đạt mục tiêu chính trong một nghiên cứu giai đoạn 3 ở người mắc hội chứng Sjögren có bệnh hoạt động từ trung bình đến nặng. Đây là kết quả “topline” do công ty công bố; dữ liệu chi tiết chưa được trình bày đầy đủ và thuốc chưa được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt.

Theo Reuters, nghiên cứu OASIZ-302 ghi nhận cải thiện có ý nghĩa thống kê và được công ty mô tả là có ý nghĩa lâm sàng ở tuần 48. Phần lớn biến cố bất lợi được báo cáo ở mức nhẹ hoặc vừa, và số người ngừng nghiên cứu vì tác dụng phụ thấp.

Kết quả này nói lên điều gì?

Mục tiêu chính của một thử nghiệm giai đoạn cuối là mốc quan trọng, nhưng chưa đủ để kết luận thuốc đã chứng minh toàn bộ lợi ích và rủi ro. Cần xem dữ liệu chi tiết về mức cải thiện tuyệt đối, nhóm đối chứng, tác dụng phụ cụ thể và việc kết quả có nhất quán giữa các nhóm bệnh nhân hay không.

Amgen nói sẽ trình bày dữ liệu tại một hội nghị y khoa. Một nghiên cứu giai đoạn 3 khác, OASIZ-303, dự kiến có kết quả vào quý 4/2026. Dazodalibep vẫn được liệt kê trong danh mục nghiên cứu của Amgen, không phải một lựa chọn điều trị đã được phép bán.

Vì sao Sjögren khó điều trị?

Sjögren là bệnh tự miễn, trong đó hệ miễn dịch tấn công các tuyến tạo nước mắt và nước bọt. Khô mắt và khô miệng là biểu hiện thường gặp, nhưng bệnh cũng có thể gây mệt mỏi, đau và ảnh hưởng nhiều cơ quan. Bệnh gặp ở phụ nữ nhiều hơn nam giới.

Dazodalibep được thiết kế để tác động vào đường tín hiệu liên quan tế bào T và tế bào B. Một nghiên cứu giai đoạn 2 đã công bố cung cấp bằng chứng ban đầu cho cách tiếp cận này, nhưng kết quả giai đoạn 2 không thay thế việc đánh giá toàn bộ thử nghiệm giai đoạn 3.