FDA ngày 30 tháng 10 phê duyệt theo cơ chế gia tốc thuốc Voceryq cho người lớn mắc bệnh u nhú đường hô hấp tái phát do HPV type 6 hoặc 11.

Voceryq, tên hoạt chất doruxapapogene ralaplasmid và lalikinogene sifuplasmid-gxfd, là liệu pháp miễn dịch dựa trên DNA plasmid, được tiêm bắp theo lịch do bác sĩ chuyên khoa quyết định.

Bệnh u nhú đường hô hấp tái phát (RRP) khiến các khối u lành tính mọc lặp lại trong đường thở, đặc biệt ở thanh quản. Dù không phải ung thư, tổn thương có thể gây khàn tiếng, khó thở và buộc người bệnh phải phẫu thuật nhiều lần.

Dữ liệu nào dẫn tới phê duyệt?

FDA dựa quyết định trên thử nghiệm mở gồm 32 người lớn. Trong nhóm 26 người từng cần ít nhất ba ca phẫu thuật trong năm trước điều trị, 7 người — 27% — không cần phẫu thuật trong năm đầu sau khi dùng thuốc.

Vì đây là phê duyệt gia tốc, kết quả chưa phải bằng chứng cuối cùng về lợi ích lâu dài. Nhà sản xuất phải tiến hành thử nghiệm xác nhận. Nếu nghiên cứu sau đó không chứng minh lợi ích lâm sàng, FDA có thể xem xét thay đổi hoặc rút chỉ định.

Các phản ứng bất lợi thường gặp gồm phản ứng tại chỗ tiêm, nhức đầu, mệt mỏi, huyết áp tăng, buồn nôn và chóng mặt.

Ý nghĩa đối với người bệnh

Voceryq mở thêm lựa chọn cho người lớn phải chịu nhiều ca mổ lặp lại. Tuy nhiên, thuốc không được mô tả là chữa khỏi HPV hay bảo đảm bệnh nhân sẽ không cần phẫu thuật nữa.

Bệnh nhân không nên tự suy luận mình đủ điều kiện chỉ từ triệu chứng khàn tiếng. RRP cần bác sĩ tai mũi họng chẩn đoán, thường bằng nội soi và đánh giá mô bệnh học. Người đang điều trị nên hỏi bác sĩ về tiêu chuẩn dùng thuốc, lịch tiêm, theo dõi tác dụng phụ và bảo hiểm.

Thông báo của FDA và tường thuật độc lập của Reuters đều nhấn mạnh nghĩa vụ thử nghiệm xác nhận. Đây là điểm quan trọng để phân biệt “được phép lưu hành sớm dựa trên dấu hiệu lợi ích” với “đã chứng minh đầy đủ lợi ích lâu dài”.

#sức khoẻ
Tác giả

Về người viết

Cộng đồng

Bình luận

Người dùngĐang kiểm tra phiên đăng nhập…

Cuộn đến đây để tải thảo luận.